医药生物行业周报:诺奖花落MIRNA 核酸药物开发方兴未艾
miRNA 可参与基因调控,其异常表达与多种疾病发生发展息息相关10 月7 日,2024 年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎,以表彰他们发现了微小核糖核酸(microRNA)及其在转录后基因调控中的作用。miRNA 的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一,在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。miRNA 药物研发方兴未艾,主要包括内源性的miRNA 类似物以及靶向内源性miRNA 的抑制剂,目前全球研发仍处于早期临床阶段,具有广阔的发展空间。
miRNA 主要通过诱导目标mRNA 降解或抑制其翻译发挥其生物学功能。成熟的miRNA 由随从链与导向链两条链构成,在细胞质内会与催化的AGO 蛋白结合,形成RNA 沉默诱导复合物(RISC);随后,随从链被降解,导向链引导RISC 复合物靶向目标mRNA 互补序列,通过诱导mRNA 降解或抑制其翻译发挥抑制靶基因表达的生物学功能。内源性miRNA 的异常表达被报导与各种疾病(如癌症、心血管疾病、传染病、代谢性疾病等)的发生发展密切相关。
核酸药物研发方兴未艾,siRNA 全球药物研发进度相对更快基于核酸对细胞内miRNA 的调控方式主要包括两类——miRNA 类似物与靶向miRNA 的反义寡核苷酸。基于上述两种策略布局的调控胞内miRNA 的新药管线目前仍处于早期临床研究阶段,国内尚无管线进入临床阶段。小干扰RNA (siRNA)与miRNA 具有相类似的生物学功能,siRNA 全球药物研发进度相对更快,目前全球范围内已有6 款siRNA 药物获批上市,1 款进入NDA 阶段。国产药企在siRNA领域进行了丰富的管线布局,悦康药业、正大天晴、齐鲁制药、石药集团、圣诺医药、君实生物、信达生物等企业均有管线进入临床阶段。
10 月第2 周医药生物线下跌6.00%,其他生物制品板块跌幅最小从月度数据来看,2024 年初至今沪深整体呈现上涨趋势。2024 年10 月第2 周所有行业均下跌。电子和非银金融等行业跌幅最小,社会服务、传媒等行业跌幅较大。本周医药生物下跌6%,跑输沪深300 指数2.75pct,在31 个子行业中排名第18 位。2024 年10 月第2 周各板块均处于下跌态势,本周其他生物制品板块跌幅最小,下跌4.25%;医院板块跌幅最大,下跌9.85%。
推荐标的
推荐标的:制药及生物制品:九典制药、人福医药、苑东生物、百洋医药、恒瑞医药、和黄医药、泽璟制药;中药:悦康药业、方盛制药、羚锐制药、佐力药业;原料药:华海药业、普洛药业、奥锐特;医疗器械:奥泰生物、可孚医疗、爱博医疗、迈瑞医疗、开立医疗;CXO:药明合联、诺泰生物、药明生物、药明康德;科研服务:皓元医药、阿拉丁;医疗服务:海吉亚医疗、通策医疗;零售药店:
益丰药房。
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